SLA: le cellule "uniche" potrebbero aprire nuove strade per la terapia
La sclerosi laterale amiotrofica, o SLA, è una malattia neurodegenerativa progressiva che porta alla morte delle cellule nervose che controllano il movimento, lasciando le persone incapaci di muoversi e, alla fine, di respirare. La SLA è fatale e, finora, incurabile. Le nuove scoperte possono portare speranza per nuove terapie?
La SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig, colpisce circa 30.000 persone solo negli Stati Uniti.
Tuttavia, le sue cause rimangono in gran parte sconosciute. Attualmente non esiste una cura e sono disponibili pochi trattamenti per migliorare la qualità della vita o prolungare l'aspettativa di vita.
Questa condizione è talvolta caratterizzata da un "esordio focale", nel senso che i sintomi compaiono uno per uno in una particolare area, come un braccio, prima di diffondersi al resto del corpo.
Pertanto, quando i motoneuroni nel midollo spinale e nel cervello iniziano a morire, una persona con SLA può prima sperimentare la paralisi in un arto, poi in un altro e così via fino a quando le cellule motorie che alimentano i muscoli della respirazione muoiono, lasciando la persona incapace di farlo. respirare.
Attualmente, "Nessun test può fornire una diagnosi definitiva di SLA", secondo l'Istituto nazionale di disturbi neurologici e ictus, ei medici alla fine diagnosticano la condizione in base ai suoi sintomi.
Per questo motivo, la maggior parte delle persone con SLA riceve la diagnosi quando la condizione è già progredita in misura visibile.
Una nuova ricerca dell'Università dell'Illinois a Chicago ha identificato, per la prima volta, una serie di biomarcatori che distinguono le persone con SLA da quelle senza una malattia neurodegenerativa.
Questi risultati, che riportano gli investigatori Neurobiologia della malattia, potrebbero aiutare i medici a diagnosticare precocemente la condizione e potrebbero anche aprire nuove strade per la ricerca sulla terapia mirata.
Celle "mai riportate prima" nella SLA
Nel nuovo studio, gli scienziati hanno rianalizzato campioni di motoneuroni e cellule associate che erano stati raccolti dal midollo spinale di individui che erano morti a causa della SLA e da quelli di persone sane senza una condizione neurodegenerativa.
I ricercatori avevano già esaminato questi campioni nel 2010, quando hanno confrontato le popolazioni cellulari analizzando l'espressione genica in ciascuna. I ricercatori avevano raccolto i campioni dalle regioni del midollo spinale che erano meno colpite nelle persone con SLA.
"Poiché devono esserci cambiamenti cellulari che si verificano nelle regioni del midollo spinale adiacenti alle aree in cui la malattia ha chiaramente colpito i motoneuroni nella colonna vertebrale, volevamo esaminare i neuroni di queste aree adiacenti per determinare se sono diversi dal tessuto sano", spiega il responsabile ricercatore Dr. Fei Song.
“La malattia debilitante non ha un trattamento efficace per fermare la progressione della malattia e ci sono solo due farmaci che possono prolungare la sopravvivenza del paziente, di pochi mesi. Quindi, sono assolutamente necessari nuovi bersagli farmacologici, specialmente quelli che potrebbero essere somministrati nelle prime fasi della malattia ”, continua.
Il team aveva già identificato alcune differenze significative tra i neuroni e altre cellule presenti nelle spine delle persone con SLA e quelle presenti nelle spine degli individui sani.
Nella ricerca attuale, gli scienziati hanno deciso di rivalutare quei campioni utilizzando un nuovo metodo di analisi bioinformatica per rivalutare i dati genetici che avevano inizialmente raccolto.
Ciò ha permesso al team di identificare tipi specifici di cellule all'interno dei campioni raccolti. I ricercatori hanno quindi scoperto che le persone morte per SLA ad esordio focale avevano diversi tipi di motoneuroni, rispetto agli individui sani.
Inoltre, queste differenze erano associate a microglia e astrociti, due tipi di cellule neurali specializzate che non apparivano nei campioni raccolti dalle stesse regioni del midollo spinale in partecipanti sani.
"Quando abbiamo esaminato i dati, era chiaro che la miscela di cellule dei pazienti con SLA era molto diversa da quella dei pazienti senza malattie neurodegenerative", osserva il dottor Song.
Questi risultati, sostiene il team, potrebbero, in futuro, consentire loro di comprendere meglio alcuni dei meccanismi alla base della SLA e forse di elaborare strategie terapeutiche mirate.
“Abbiamo trovato un sottotipo nuovo e unico di motoneuroni in questi pazienti mai segnalato prima. Ora che abbiamo identificato nuovi sottotipi di motoneuroni e microglia presenti nei pazienti con SLA, possiamo iniziare a studiare ulteriormente il loro ruolo nel contribuire alla progressione della malattia ".
Dr. Fei Song
