Cancro: il trattamento con cellule staminali "standard" entra nella sperimentazione clinica
In un primo studio nel suo genere negli Stati Uniti, i ricercatori stanno testando un'immunoterapia con cellule killer naturali derivate da cellule staminali in persone con cancro incurabile.
Il cancro segue le malattie cardiache come il secondo più grande killer al mondo. Negli Stati Uniti, circa 606.880 persone moriranno a causa di cancro nel 2019.
Con l'avvento dell'immunoterapia, i ricercatori speravano di rafforzare il sistema immunitario di una persona per combattere e distruggere i tumori in modo efficace.Sebbene questo tipo di terapia abbia completamente cambiato il panorama del trattamento per tumori come il melanoma, rimane un numero significativo di persone i cui tumori possono eludere il loro sistema immunitario.
Unire artisti del calibro del trasferimento cellulare adottivo e degli inibitori del checkpoint nell'elenco delle immunoterapie sono le cellule natural killer (NK). Questi globuli bianchi specializzati sono dotati di un potente arsenale di strumenti per ridurre il lavoro delle cellule tumorali.
Ora, i ricercatori della University of California (UC) San Diego School of Medicine stanno conducendo uno studio clinico con il collaboratore industriale Fate Therapeutics per studiare le cellule NK sia da sole che in combinazione con inibitori del checkpoint in persone con tumori solidi avanzati.
Un fattore particolare distingue questo studio dagli altri che utilizzano cellule NK per scopi simili.
Questo studio di immunoterapia NK "standard" è il primo negli Stati Uniti a utilizzare cellule che i ricercatori hanno derivato da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS).
Usare le cellule staminali per uccidere il cancro
Gli scienziati hanno sviluppato per la prima volta le cellule iPS nel 2006 attivando quattro geni dormienti nelle cellule della pelle. Ciò ha cambiato completamente le caratteristiche di queste cellule e le ha riportate a uno stato simile all'embrione.
Ora ampiamente acclamate come alternativa alle cellule staminali embrionali, le cellule iPS possono, come le loro controparti embrionali, svilupparsi in qualsiasi tipo di cellula.
Per gli scienziati che lavorano sulle terapie cellulari, questo fornisce una soluzione a un ostacolo importante nel far progredire le loro tecnologie all'applicazione clinica.
Molte terapie utilizzano le cellule del paziente o le cellule di un donatore. Sebbene questo tipo di trattamento personalizzato sia il cardine delle attuali applicazioni di terapia cellulare, è costoso e richiede tempo.
L'uso delle cellule iPS, d'altra parte, consente ai ricercatori di produrre un flusso infinito di cellule. Tutto ciò di cui hanno bisogno è un metodo robusto per trasformare le cellule iPS nel particolare tipo di cellula di cui hanno bisogno.
Una singola cellula iPS può quindi diventare una fonte di cellule "pronta all'uso" per la terapia, che è facile produrre di volta in volta.
Già nel 2013, il dottor Dan Kaufman, professore di medicina nella Divisione di medicina rigenerativa e direttore della terapia cellulare presso la UC San Diego School of Medicine, e il suo team hanno sviluppato un metodo per espandere un gran numero di cellule NK da cellule iPS umane per il cancro terapia.
Hanno pubblicato il metodo sulla rivista Medicina traslazionale delle cellule staminali.
Dopo numerosi test preclinici, la Food and Drug Administration (FDA) ha dato il via libera al dottor Kaufman e Fate Therapeutics lo scorso novembre per avviare una sperimentazione clinica di fase I per testare la loro immunoterapia NK derivata da iPS in persone con tumori solidi avanzati.
La prima immunoterapia contro il cancro "disponibile in commercio"
La sperimentazione di fase I è iniziata a febbraio e includerà fino a 64 persone con cancro avanzato e non trattabile. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza del trattamento. Gli altri obiettivi sono determinare la misura in cui i tumori rispondono alla terapia con cellule NK e scoprire per quanto tempo le cellule rimangono nel corpo dei partecipanti.
Il team somministrerà le cellule una volta alla settimana per 3 settimane, da sole o in combinazione con uno dei tre inibitori del checkpoint, vale a dire nivolumab, pembrolizumab o atezolizumab.
Lo studio è uno studio in aperto, il che significa che tutti i partecipanti allo studio sapranno quale trattamento stanno ricevendo.
"Questo è un traguardo importante per il campo della medicina basata sulle cellule staminali e dell'immunoterapia contro il cancro", spiega il Dr. Kaufman in un comunicato stampa. "Questo studio clinico rappresenta il primo utilizzo di cellule prodotte da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo per trattare e combattere meglio il cancro".
"Insieme a Fate Therapeutics, siamo stati in grado di dimostrare nella ricerca preclinica che questa nuova strategia per produrre cellule natural killer derivate da cellule staminali pluripotenti può uccidere efficacemente le cellule tumorali in colture cellulari e in modelli murini", continua.
La prima persona a ricevere il trattamento come parte del processo è stato Derek Ruff. Dopo 10 anni di remissione, il signor Ruff ha un cancro al colon in stadio 4, che sta progredendo nonostante il trattamento aggressivo.
“Venire in un centro oncologico [del National Cancer Institute] significa molto per me. Le mie opzioni non sono altrimenti buone. Alcune persone potrebbero non optare per una sperimentazione clinica, ma per me voglio una possibilità di cura ".
Derek Ruff
Ci vorrà un po 'di tempo prima che i risultati dello studio siano disponibili, con le aspettative che lo studio si svolgerà nel 2022. Tuttavia, apre la strada non solo a una nuova generazione di immunoterapie per il trattamento del cancro, ma anche per altre cellule derivate da iPS terapie da seguire. Guarda questo spazio.
