Possiamo fidarci dei risultati delle prime sperimentazioni cliniche?
I risultati dei primi studi clinici che studiano nuovi trattamenti per le malattie croniche potrebbero essere drasticamente esagerati, secondo un'analisi pubblicata questa settimana.
Man mano che la durata media della vita umana si espande lentamente, il numero di persone con malattie croniche è in costante aumento. In effetti, quasi la metà degli adulti negli Stati Uniti ora vive con almeno una condizione cronica.
Tutte queste condizioni - che includono malattie cardiache e renali, ictus, cancro e diabete - possono essere trattate, ma molti trattamenti disponibili hanno effetti collaterali spiacevoli. Nessuno può ancora essere curato.
Medici e pazienti attendono con impazienza notizie di nuovi modi innovativi per curare le malattie. Allo stesso tempo, la ricerca medica è ai massimi storici. A livello globale, il numero di studi clinici registrati è aumentato di sette volte dal 2004 al 2013.
Un tale impulso nella ricerca può essere solo una buona cosa per le persone che sperano in nuovi trattamenti. E qui a Notizie mediche oggi, copriamo il maggior numero possibile di nuove scoperte rilevanti.
Puntare le dita sulle nuove scoperte delle riviste più importanti è ciò che fa tornare i nostri lettori. L'importanza e l'entusiasmo della scienza rivoluzionaria mi mantengono in un posto di lavoro.
Quindi, quando ho letto la relazione di cui stiamo discutendo oggi, devo ammettere che il mio cuore è un po 'affondato. In breve, i ricercatori concludono che i risultati dei primi studi clinici dovrebbero essere affrontati con cautela.
Condotta presso l'Evidence-Based Practice Center della Mayo Clinic, l'analisi indaga sul minaccioso effetto Proteus.
L'effetto Proteus
Quando un nuovo trattamento viene sperimentato per la prima volta, i primi risultati sono spesso molto più evidenti di quelli riscontrati negli studi successivi. In altre parole, il farmaco o la procedura testata sembra funzionare meglio all'inizio e poi, quando viene riesaminata in un secondo momento, la dimensione dell'effetto diminuisce. Questo è chiamato effetto Proteus.
Sebbene questo effetto sia stato già misurato in altri campi, l'autore principale dello studio, il dott. Fares Alahdab, ha voluto indagare sul fenomeno per quanto riguarda gli studi clinici per le condizioni croniche.
Voleva vedere esattamente quanti studi sono stati influenzati e in che misura. L'altra domanda importante che il team ha posto è stata: "Perché succede?"
Per la loro indagine, hanno esaminato centinaia di articoli. Questi sono stati presi dalle prime 10 riviste mediche, in base al loro fattore di impatto: un sistema di classificazione universale per le riviste. In particolare, si sono concentrati su 70 meta-analisi pubblicate nel 2007-2015.
I risultati sono pubblicati sulla rivista Atti della Mayo Clinic. I ricercatori hanno rivelato che l'effetto del primo o del secondo studio che osservava un dispositivo o un trattamento era 2,67 volte maggiore dell'effetto osservato nelle prove successive.
"Questo fenomeno di esagerati primi risultati era presente in un enorme 37 per cento degli studi che abbiamo esaminato", rivela il dottor Alahdab.
L'effetto è interessante e forse inaspettato. Tuttavia, ha anche gravi ramificazioni per le persone con malattie croniche e per coloro che le stanno curando.
“Spesso i pazienti convivono con più di una condizione cronica e loro e i loro medici sono attenti alla ricerca di nuovi trattamenti. Devono essere consapevoli del fatto che l'effetto osservato in studi precedenti potrebbe non essere confermato nel tempo e potrebbe essere molto più modesto ".
Ricercatore capo Dr. M. Hassan Murad
In breve, prendere una decisione sulla cura in risposta ai primi risultati potrebbe essere prematuro.
Perché sta succedendo?
I ricercatori hanno iniziato il loro studio con una serie di teorie sul motivo per cui esiste l'effetto Proteus. Alcune variabili che potrebbero avere un ruolo includono la dimensione dello studio (forse gli studi successivi hanno coinvolto più soggetti), la durata dello studio (forse gli studi precedenti avevano una durata più breve) e la popolazione dello studio (una differenza tra pazienti ricoverati rispetto a pazienti ambulatoriali, per esempio).
Un altro fattore che potrebbe svolgere un ruolo è il finanziamento. Se i ricercatori lavorano per un'azienda che produce il farmaco che stanno sperimentando, potrebbe esserci un incentivo a raccogliere risultati positivi. Allo stesso modo, uno studio potrebbe essere interrotto in anticipo per produrre risultati più favorevoli.
Quando l'analisi ha esaminato ciascuna delle variabili sopra (e molte altre), non ha trovato effetti statisticamente significativi in tutti gli studi. Ma in ogni singolo caso, uno o più di questi fattori potrebbero essere responsabili dell'effetto.
Sembra che non ci sia un'unica risposta. Gli autori scrivono: "[A] almeno per ora, l'effetto Proteus è imprevedibile".
Ciò non rende i primi risultati degli studi clinici irrilevanti o inutili. Fino a MNT sono preoccupati, vale ancora la pena segnalarli. Il dottor Murad non vuole che i suoi risultati siano visti come negativi.
In effetti, spiega, “Alcune persone potrebbero pensare che questo sia un messaggio anti-innovazione. Al contrario, accogliamo nuovi trattamenti. Vogliamo solo che le persone sappiano che il beneficio visto nella pratica reale, quando i trattamenti vengono somministrati a persone con varie comorbidità e in contesti diversi, potrebbe essere inferiore a quello osservato nei primi studi clinici ".
Il messaggio da portare a casa è semplice: prendi i primi risultati con un pizzico di sale. Non è che i primi esperimenti siano irrilevanti, tutt'altro. Sono una parte necessaria del viaggio dalla teoria alla pratica. È il peso che attribuiamo ai risultati che potrebbero dover essere modificati.
Qui a MNT, non siamo ancora pronti per riagganciare le nostre tastiere.
