Parkinson: una nuova molecola può fermare il danno neurale
La malattia di Parkinson è una condizione neurodegenerativa caratterizzata da sintomi come tremore, alterazione dell'equilibrio e lentezza dei movimenti. Una nuova ricerca dalla Spagna, tuttavia, potrebbe aver trovato un modo per fermare e persino invertire la degenerazione neurale specifica di questa condizione.
I dati del National Institutes of Health (NIH) indicano che circa 50.000 persone ricevono una diagnosi di malattia di Parkinson ogni anno negli Stati Uniti.
In termini di prevalenza a livello mondiale, gli studi hanno dimostrato che la malattia di Parkinson colpisce l'uno per cento della popolazione di età pari o superiore a 60 anni ed è la seconda condizione neurodegenerativa più ampiamente diagnosticata.
Sebbene le cause di questa condizione rimangano poco chiare, il suo sviluppo è associato a determinati meccanismi tossici che si stabiliscono nel cervello. Uno dei meccanismi principali è la formazione di aggregati noti come "corpi di Lewy", che interrompono la normale attività delle cellule nervose.
Questi aggregati sono costituiti da una proteina chiamata "alfa-sinucleina". Sebbene i ricercatori sappiano che l'alfa-sinucleina gioca un ruolo importante nel Parkinson, così come in diverse forme di demenza, non è chiaro come viene prodotta nel corpo e quale ruolo gioca nel cervello sano.
Ciò che comprendiamo, tuttavia, è che agire sull'alfa-sinucleina potrebbe porre fine al deterioramento della funzione motoria che si verifica nel morbo di Parkinson.
Recentemente, un team di ricercatori dell'Universitat Autònoma de Barcelona in Spagna ha identificato una molecola speciale che non solo blocca la neurodegenerazione, ma può anche invertirla.
Il documento di studio, che appare in PNAS, delinea i metodi che i ricercatori hanno utilizzato per trovare questa molecola, denominata SynuClean-D, e iniziare a testarne l'efficacia e la sicurezza.
La scoperta di SynuClean-D
I ricercatori hanno scansionato oltre 14.000 molecole, alla ricerca di una caratteristica specifica: molecole in grado di impedire che l'alfa-sinucleina si unisse in aggregati.
Impiegando nuovi metodi di screening delle molecole e analizzando le loro proprietà, gli scienziati hanno infine identificato SynuClean-D, che agisce come un inibitore dell'aggregazione.
In una fase successiva, hanno anche testato la molecola in vitro, per vedere se sarebbe stato efficace e sicuro da usare nelle colture di cellule neurali umane. Una volta cancellato questo passaggio, il team ha deciso di testare anche SynuClean-D in vivo, in Caenorhabditis elegans worm, che viene spesso utilizzato nella ricerca sul Parkinson.
C. elegans è un buon modello per il morbo di Parkinson perché esprime alfa-sinucleina nel muscolo o in alcune cellule nervose, vale a dire i neuroni dopaminergici, che sintetizzano il neurotrasmettitore chiave dopamina.
Questi tipi di neuroni sono anche coinvolti nell'invio dei messaggi che regolano la mobilità, quindi quando la loro attività è inibita dagli aggregati di alfa-sinucleina, anche la capacità di movimento di un individuo è compromessa.
Gli scienziati ne hanno usati due C. elegans modelli della malattia di Parkinson nel presente studio. Dopo aver somministrato SynuClean-D ai vermi nel cibo, i ricercatori hanno scoperto che ostacolava l'adesione dell'alfa-sinucleina, proteggeva gli animali dalla degenerazione neurale e aumentava la loro mobilità.
In futuro, i ricercatori sperano che le loro attuali scoperte consentiranno lo sviluppo di trattamenti più mirati per le condizioni neurodegenerative.
"Tutto sembra indicare che la molecola che abbiamo identificato, il SynuClean-D, potrebbe fornire applicazioni terapeutiche per il trattamento di malattie neurodegenerative come il Parkinson in futuro".
Coordinatore dello studio, Salvador Ventura
