Diabete di tipo 1: il farmaco ritarda l'insorgenza di 2 anni
Una nuova ricerca rileva che il farmaco immunoterapico teplizumab ritarda l'insorgenza del diabete di tipo 1 di 2 anni, in media, negli individui ad alto rischio.
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune che colpisce circa 1,25 milioni di bambini e adulti negli Stati Uniti.
Alcune persone hanno un rischio maggiore di sviluppare il diabete di tipo 1 rispetto ad altre. L'età influenza il rischio; questa condizione è una delle più comuni croniche che si manifestano durante l'infanzia.
I maschi hanno maggiori probabilità di sviluppare il diabete di tipo 1 rispetto alle femmine e avere una storia familiare della malattia aumenta anche le possibilità di svilupparlo.
Anche la geografia sembra giocare un ruolo nel rischio di diabete di tipo 1. Ad esempio, Svezia, Finlandia, Norvegia, Regno Unito e Sardegna hanno la più alta incidenza di diabete di tipo 1, mentre Cina e paesi sudamericani hanno la più bassa.
Per le persone il cui rischio è alto, un nuovo studio offre alcuni spunti interessanti e pieni di speranza. I ricercatori - guidati dal dottor Kevan C. Herold, della Yale University, a New Haven, CT - hanno scoperto che un farmaco chiamato teplizumab può ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1 nelle persone ad alto rischio.
Il dottor Herold e il team hanno pubblicato i loro risultati in Il New England Journal of Medicine e li ha presentati alle sessioni scientifiche dell'American Diabetes Association, a San Francisco, in California.
Studio di teplizumab in persone ad alto rischio
Teplizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3. Colpisce il sistema immunitario prendendo di mira le cellule T effettrici, un tipo di cellula immunitaria che, nel diabete di tipo 1, distrugge le cellule beta produttrici di insulina.
Precedenti studi hanno dimostrato che teplizumab riduce la perdita di cellule beta nelle persone con nuova insorgenza di diabete di tipo 1.
Nel nuovo studio, il dott.Herold e colleghi hanno esaminato l'effetto del farmaco su 76 partecipanti che avevano parenti con diabete di tipo 1 e avevano almeno due tipi di autoanticorpi associati al diabete. Gli autoanticorpi sono proteine prodotte dal sistema immunitario.
I partecipanti avevano 8–49 anni e avevano anche un'anormale tolleranza alla glicemia. Gli scienziati li hanno divisi casualmente in due gruppi.
Uno dei gruppi ha ricevuto teplizumab per 14 giorni, mentre il gruppo di controllo ha appena ricevuto un placebo. I ricercatori hanno testato regolarmente la tolleranza al glucosio dei partecipanti durante lo studio.
Teplizumab ritarda l'insorgenza di 24 mesi
Alla fine dello studio, il 72% delle persone nel gruppo placebo aveva sviluppato il diabete di tipo 1, mentre solo il 43% delle persone nel gruppo teplizumab aveva sviluppato la condizione.
Inoltre, nel gruppo di controllo, le persone hanno sviluppato il diabete per un periodo mediano di 24 mesi, mentre nel gruppo di trattamento, i partecipanti hanno sviluppato la condizione dopo una mediana di 48 mesi.
“La differenza nei risultati è stata sorprendente. Questa scoperta è la prima prova che abbiamo visto che il diabete clinico di tipo 1 può essere ritardato con un trattamento preventivo precoce ", commenta Lisa Spain, Ph.D., scienziata del progetto presso l'Istituto Nazionale di Diabete e Malattie Digestive e Renali, che è parte del National Institutes of Health (NIH).
"I risultati hanno importanti implicazioni per le persone, in particolare per i giovani che hanno parenti con la malattia, poiché questi individui possono essere ad alto rischio e trarre beneficio dallo screening e dal trattamento precoci".
Lisa Spagna, Ph.D.
L'autore principale dello studio commenta anche i risultati, dicendo: "Precedenti ricerche cliniche finanziate dal NIH hanno scoperto che teplizumab rallenta efficacemente la perdita di cellule beta nelle persone con diabete di tipo 1 clinico di recente insorgenza, ma il farmaco non era mai stato testato sulle persone. chi non aveva una malattia clinica. "
"Volevamo vedere se un intervento precoce avrebbe un beneficio per le persone che sono ad alto rischio ma non hanno ancora i sintomi del diabete di tipo 1", spiega.
Sono necessarie ulteriori ricerche
Tuttavia, i ricercatori avvertono anche che lo studio presenta alcune limitazioni, come il numero limitato di partecipanti, il fatto che il campione di studio non era molto etnicamente diversificato e che tutti i partecipanti avevano parenti con diabete di tipo 1, il che potrebbe significare che il i risultati dello studio non sono facili da generalizzare.
Inoltre, i ricercatori devono scavare più a fondo per capire perché alcune persone hanno risposto al trattamento meglio di altre. Alcune caratteristiche del sistema immunitario possono avere un ruolo.
"Sebbene i risultati siano incoraggianti, è necessario svolgere ulteriori ricerche per affrontare i limiti dello studio, nonché per comprendere appieno i meccanismi di azione, l'efficacia a lungo termine e la sicurezza del trattamento", afferma la Spagna.
