Fibrosi cistica: il farmaco esistente può migliorare la funzione polmonare
I ricercatori affermano che un farmaco già disponibile sul mercato può aiutare le persone affette da fibrosi cistica.
L'amfotericina, che è un farmaco antifungino, potrebbe aiutare le persone con fibrosi cistica a combattere le infezioni polmonari batteriche croniche che tendono a verificarsi con questa malattia, secondo uno studio recente.
"La notizia davvero entusiasmante è che l'amfotericina è un medicinale già approvato e disponibile sul mercato", ha detto Martin D. Burke, Ph.D., leader dello studio e professore di chimica presso l'Università dell'Illinois a Champaign.
Questo studio, che appare sulla rivista Nature, delinea i risultati incoraggianti dei ricercatori.
Il team ha utilizzato tessuto polmonare di persone affette da fibrosi cistica, nonché modelli animali di fibrosi cistica, per vedere come il farmaco avrebbe guidato i cambiamenti nel tessuto.
Hanno scoperto che l'amfotericina ha provocato cambiamenti nel tessuto polmonare.
Questi cambiamenti hanno associazioni con una migliore funzione polmonare e includono il ripristino dei livelli di pH, una maggiore attività antibatterica e una migliore viscosità.
Inoltre, hanno spiegato che le persone potrebbero somministrare questo farmaco direttamente nei polmoni, il che dovrebbe ridurre gli effetti collaterali.
La fibrosi cistica in breve
La fibrosi cistica è presente alla nascita. Coloro che hanno la condizione hanno una proteina difettosa che colpisce le cellule, i tessuti e le ghiandole che producono muco e sudore.
Con la fibrosi cistica, il muco ispessito può accumularsi negli organi colpiti. Ciò può causare danni o infezioni in queste aree, che possono essere pericolose per la vita.
Può anche portare a infiammazioni che possono causare problemi agli organi, come i polmoni o il pancreas.
Mentre la fibrosi cistica può colpire diversi sistemi di organi, come il tratto digerente, la fibrosi cistica nei polmoni può causare le complicanze più gravi.
Il muco denso può creare gravi problemi ai polmoni di una persona, poiché non solo causa problemi di respirazione, ma può anche portare a infezioni batteriche croniche.
Il trattamento è disponibile, ma non funziona per tutti. Questo perché le persone hanno diversi tipi di proteine mutate e alcune persone non producono affatto proteine, il che può rendere difficile o impossibile il trattamento per i medici.
Le persone con fibrosi cistica usano spesso tecniche di trattamento che comportano l'allentamento del muco e possono aver imparato diversi modi di respirare e tossire. Alcune persone assumono farmaci prescritti, come broncodilatatori e diluenti del muco.
Lo scopo principale del trattamento è rallentare il più possibile la progressione della malattia polmonare. È qui che può entrare in gioco l'amfotericina.
Perché un farmaco antifungino può aiutare
Il Prof. Burke ha osservato che l'amfotericina ha il potenziale per funzionare per tutte le persone con fibrosi cistica, indipendentemente dal tipo di mutazione che hanno; può funzionare anche se quella proteina è assente.
"Invece di provare a correggere la proteina o fare terapia genica - quest'ultima non è ancora efficace nel polmone - utilizziamo una piccola molecola surrogata in grado di svolgere la funzione di canale della proteina mancante o difettosa".
Prof. Martin D. Burke
Il trattamento sarebbe particolarmente utile per il 10% delle persone con fibrosi cistica che non producono affatto la proteina interessata - attualmente, queste persone non rispondono a nessun trattamento disponibile.
Gli scienziati devono fare molte più ricerche e condurre studi clinici sui farmaci per convalidare questi risultati prima che i medici possano offrire questo trattamento alle persone con fibrosi cistica.
