Hemlibra (emicizumab)

Cos'è Hemlibra?

Hemlibra è un farmaco da prescrizione di marca. È prescritto per prevenire episodi di sanguinamento o renderli meno frequenti nelle persone con emofilia A, con o senza inibitori del fattore VIII (otto). Hemlibra è approvato per l'uso in persone di tutte le età.

Hemlibra contiene il farmaco emicizumab, che è un anticorpo monoclonale. Questo è un farmaco prodotto dalle cellule del sistema immunitario.

Hemlibra si presenta come una soluzione che viene somministrata come iniezione sotto la pelle (sottocutanea). Il tuo medico può somministrarti l'iniezione, oppure può essere autoiniettata a casa da persone di età pari o superiore a 7 anni.

Negli studi clinici della durata di sei mesi o più, Hemlibra ha ridotto il numero di sanguinamenti totali di:

• almeno il 94 per cento nelle persone senza inibitori del fattore VIII
• almeno l'80% nelle persone con inibitori del fattore VIII

Un nuovo tipo di droga

Prima che la Food and Drug Administration (FDA) approvasse Hemlibra, il principale tipo di terapia usata per trattare l'emofilia A era la sostituzione del fattore VIII.

Le persone con emofilia A non hanno il fattore VIII, una proteina di cui il tuo corpo ha bisogno per formare coaguli di sangue. La terapia sostitutiva del fattore VIII introduce il fattore VIII nel sangue. In genere, la sostituzione del fattore VIII viene creata in laboratorio, ma può anche essere prodotta da plasma sanguigno donato. La terapia viene somministrata tramite iniezione in una delle sue vene (endovenosa).

Hemlibra è costituito da cellule in un laboratorio. Invece di sostituire il fattore VIII, Hemlibra agisce legandosi a specifici fattori di coagulazione (proteine) nel sangue. Ciò consente al sangue di coagulare correttamente senza fattore VIII, aiutando a prevenire il sanguinamento incontrollato.

Hemlibra è il primo farmaco utilizzato per prevenire il sanguinamento nelle persone con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi (proteine ​​del sistema immunitario) che attaccano il fattore VIII e ne impediscono la formazione di coaguli. Alcune persone sviluppano inibitori quando viene somministrata una terapia sostitutiva con il fattore VIII, rendendo il trattamento inefficace.

Hemlibra è anche il primo farmaco per l'emofilia A che puoi assumere come iniezione sotto la pelle (sottocutanea). Inoltre, ci sono diversi possibili programmi di dosaggio, inclusi settimanalmente, ogni due settimane o ogni quattro settimane. Altri trattamenti per l'emofilia A richiedono di prenderli molto più spesso, da giorni alterni a più volte alla settimana.

Approvazione della FDA

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato per la prima volta Hemlibra nel 2017 per le persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII.

Nel 2018, la FDA ha ampliato la sua approvazione per includere le persone con emofilia A che non hanno inibitori del fattore VIII.

Hemlibra generico

Hemlibra è disponibile solo come farmaco di marca. Al momento non è disponibile in forma generica.

Hemlibra contiene il farmaco attivo emicizumab, a volte chiamato emicizumab-kxwh. Il finale "-kxwh" aiuta a distinguere il farmaco da farmaci simili che potrebbero essere disponibili in futuro. Questo è un tipico formato di denominazione per gli anticorpi monoclonali (farmaci a base di cellule del sistema immunitario).

Sicurezza Hemlibra

La Food and Drug Administration (FDA) raccoglie rapporti sugli effetti negativi dei farmaci. Il pubblico e gli operatori sanitari inviano questi rapporti alla FDA utilizzando il modulo di segnalazione volontaria MedWatch e chiamando il numero 800-FDA-1088 (800-322-1088). Sia la FDA che Genentech, il produttore di Hemlibra, monitorano attentamente i rapporti di sicurezza su Hemlibra.

Rapporti di morte

Il creatore di Hemlibra ha riferito di 10 decessi in tutto il mondo avvenuti mentre le persone prendevano Hemlibra. Queste morti si sono verificate dopo che la FDA ha approvato il farmaco. Non è chiaro se il farmaco abbia causato qualcuno dei decessi.

Il produttore di Hemlibra continua a monitorare i rapporti sulla sicurezza del farmaco. Se hai domande sul fatto che Hemlibra sia sicuro per te, parla con il tuo medico.

Costo di Hemlibra

Come per tutti i farmaci, il costo di Hemlibra può variare.

Il prezzo effettivo che pagherai dipende dalla tua copertura assicurativa e dalla farmacia che utilizzi.

Assistenza finanziaria e assicurativa

Se hai bisogno di supporto finanziario per pagare Hemlibra, o se hai bisogno di aiuto per comprendere la tua copertura assicurativa, è disponibile aiuto.

Genentech, il produttore di Hemlibra, offre un programma chiamato Access Solutions. Per ulteriori informazioni e per scoprire se sei idoneo per l'assistenza, chiama il numero 877-233-3981 o visita il sito web del programma.

Dosaggio di Hemlibra

Il dosaggio di Hemlibra prescritto dal medico dipenderà da diversi fattori. Questi includono:

• il tuo peso
• il programma di trattamento che il medico decide è meglio per te

Le seguenti informazioni descrivono i dosaggi comunemente usati o consigliati. Tuttavia, assicurati di prendere il dosaggio prescritto dal medico. Il medico determinerà il dosaggio migliore per soddisfare le tue esigenze.

Forme e punti di forza dei farmaci

Hemlibra è disponibile in flaconcini monodose che contengono diversi dosaggi:

• 30 mg / mL
• 60 mg / 0,4 mL
• 105 mg / 0,7 mL
• 150 mg / mL

Ogni dose viene somministrata mediante un'iniezione sotto la pelle (sottocutanea). Si utilizza un flaconcino per iniezione, quindi getta il flaconcino e l'eventuale liquido rimanente nel flaconcino.

Dosaggio per l'emofilia A

Hemlibra viene generalmente somministrato per primo in dosi di carico, seguite da dosi di mantenimento. Il caricamento delle dosi porta rapidamente il farmaco ai livelli massimi nel tuo corpo. Sono più alte delle dosi di mantenimento o vengono somministrate più frequentemente.

Le prime quattro dosi di Hemlibra sono dosi di caricamento. Vengono somministrati come 3 mg / kg una volta alla settimana.

Ogni dose successiva è una dose di mantenimento. Il medico deciderà la migliore dose di mantenimento per te. Il tuo dosaggio specifico sarà basato sul tuo peso. Può essere:

• 1,5 mg / kg una volta alla settimana
• 3 mg / kg una volta ogni due settimane
• 6 mg / kg una volta ogni quattro settimane

Nota: Un chilogrammo (kg) di peso corporeo è pari a 2,2 libbre. Ad esempio, se pesi 150 libbre (68 kg), la tua dose di carico di 3 mg / kg sarebbe di 204 mg di Hemlibra a settimana.

Dosaggio pediatrico

I dosaggi per i bambini si basano sul loro peso, proprio come i dosaggi per gli adulti.

E se dimentico una dose?

Se dimentica una dose di Hemlibra, la prenda non appena se ne ricorda. Quindi prenda la dose successiva secondo il suo programma regolare. Non prenda due dosi nello stesso giorno. L'assunzione di più di una dose nello stesso giorno aumenterà il rischio di gravi effetti collaterali.

Avrò bisogno di usare questo farmaco a lungo termine?

Hemlibra non è una cura per l'emofilia e deve essere assunto regolarmente perché aiuti a prevenire il sanguinamento. Quindi, se il tuo medico decide che Hemlibra è un'opzione di trattamento sicura ed efficace per te, probabilmente lo prescriverà a lungo termine.

Non esiste una cura per l'emofilia in questo momento.

Effetti collaterali di Hemlibra

Hemlibra può causare effetti collaterali lievi o gravi. Il seguente elenco contiene alcuni dei principali effetti collaterali che possono verificarsi durante l'assunzione di Hemlibra. Questo elenco non include tutti i possibili effetti collaterali.

Per ulteriori informazioni sui possibili effetti collaterali di Hemlibra o per suggerimenti su come affrontare un effetto indesiderato preoccupante, parli con il medico o il farmacista.

Effetti collaterali più comuni

Gli effetti collaterali più comuni di Hemlibra possono includere:

• reazione al sito di iniezione (arrossamento, dolore o tenerezza intorno al punto in cui è stato iniettato Hemlibra)
• mal di testa
• dolori articolari

La maggior parte di questi effetti collaterali può scomparire entro pochi giorni o un paio di settimane. Se sono più gravi o non scompaiono, parla con il tuo medico o il farmacista.

Gravi effetti collaterali

Gli effetti collaterali gravi di Hemlibra non sono comuni, ma possono verificarsi.

Reazione allergica

Negli studi clinici per Hemlibra non si sono verificate reazioni allergiche. Tuttavia, come con la maggior parte dei farmaci, alcune persone possono avere una reazione allergica dopo aver assunto Hemlibra. I sintomi di una lieve reazione allergica possono includere:

• eruzione cutanea
• prurito
• vampate di calore (calore e arrossamento della pelle)

Una reazione allergica più grave è rara ma possibile. I sintomi di una grave reazione allergica possono includere:

• angioedema (gonfiore sotto la pelle, tipicamente nelle palpebre, labbra, mani o piedi)
• gonfiore della lingua, della bocca o della gola
• problema respiratorio

Chiama subito il tuo medico se hai una grave reazione allergica a Hemlibra. Chiama i servizi di emergenza se i tuoi sintomi sono pericolosi per la vita o se pensi di avere un'emergenza medica.

Coaguli di sangue (se usato con aPCC)

Durante il trattamento con Hemlibra, alcune persone possono talvolta ricevere farmaci che aiutano a fermare il sanguinamento, come il concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC). Se si prendono insieme questi farmaci possono verificarsi gravi effetti collaterali, come un aumento del rischio di coaguli di sangue. Il rischio è maggiore nelle persone che assumono Hemlibra che ricevono più di 100 unità / kg di aPCC al giorno per più di 24 ore.

I tipi di coaguli di sangue che possono verificarsi se prendi Hemlibra con aPCC includono:

• Microangiopatia trombotica (coaguli di sangue e lesioni nei piccoli vasi sanguigni, compresi quelli nei reni, negli occhi, nel cervello e in altri organi). I sintomi possono includere:
• nausea
• vomito
• gonfiore delle gambe e delle braccia
• debolezza
• urinare meno spesso del normale
• mal di pancia
• mal di schiena
• ingiallimento della pelle e del bianco degli occhi
• confusione
• Coaguli di sangue in altri vasi sanguigni, compresi quelli nei polmoni, nella testa, nelle braccia e nelle gambe. I sintomi possono includere:
• mal di testa
• difficoltà a vedere
• tossendo sangue
• dolore al petto
• problema respiratorio
• battito cardiaco accelerato
• gonfiore delle gambe e delle braccia
• dolore alle gambe o alle braccia

Se hai i sintomi di un coagulo di sangue, chiama subito il medico. Chiama i servizi di emergenza se i tuoi sintomi sono pericolosi per la vita o se pensi di avere un'emergenza medica.

Se sviluppa un coagulo sanguigno durante il trattamento con Hemlibra e aPCC, il medico probabilmente ti chiederà di interrompere l'assunzione di entrambi i farmaci per un po '. Il medico deciderà se per te è sicuro ricominciare a prendere Hemlibra.

Hemlibra usa

La Food and Drug Administration (FDA) approva farmaci da prescrizione come Hemlibra per il trattamento di determinate condizioni.

Hemlibra per l'emofilia A

Hemlibra è approvato dalla FDA per il trattamento di persone di tutte le età che soffrono di emofilia A. È approvato per l'uso in persone con o senza inibitori del fattore VIII per prevenire il sanguinamento.

Il fattore VIII (otto) è una proteina presente in natura nel sangue che svolge un ruolo importante nella formazione dei coaguli di sangue. Le persone con emofilia A mancano del fattore VIII, quindi il loro sangue non si coagula. Non essere in grado di formare coaguli di sangue mette le persone con emofilia a rischio di sanguinamento che non si ferma. A volte questo può essere fatale.

Prima dell'approvazione di Hemlibra, il trattamento principale per l'emofilia A era la terapia sostitutiva del fattore VIII. Questo trattamento sostituisce il fattore VIII che manca nel sangue.

Ma alcune persone sviluppano inibitori quando ricevono la terapia sostitutiva del fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi (proteine ​​del sistema immunitario) che attaccano il fattore VIII, impedendo il funzionamento della terapia sostitutiva del fattore VIII.

Hemlibra funziona in modo diverso. Invece di sostituire il fattore VIII, Hemlibra collega insieme altre proteine ​​del sangue. Ciò consente al sangue di coagulare correttamente senza il fattore VIII. Poiché non comporta la sostituzione del fattore VIII, Hemlibra funziona in modo efficace anche se nel sangue sono presenti inibitori.

Hemlibra per altre condizioni

Hemlibra non è usato per trattare altre condizioni di sanguinamento.

Hemlibra per l'emofilia B (uso non appropriato)

Hemlibra non viene utilizzato per prevenire le emorragie nelle persone con emofilia B. Questo perché alle persone con emofilia B manca un fattore di coagulazione (proteine ​​del sangue) diverso rispetto alle persone con emofilia A.

• emofilia A: fattore VIII della coagulazione mancante (otto)
• emofilia B: fattore IX della coagulazione mancante (nove)

Hemlibra non compensa il fattore IX mancante. Quindi non può essere utilizzato per prevenire il sanguinamento nelle persone con emofilia B.

Hemlibra e bambini

Hemlibra è approvato dalla FDA per l'uso nei bambini di tutte le età, anche nei neonati. Il farmaco viene utilizzato per lo stesso scopo degli adulti. Hemlibra aiuta a prevenire il sanguinamento nelle persone con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.

Istruzioni per l'uso di Hemlibra

Dovresti prendere Hemlibra secondo le istruzioni del tuo medico.

Il tuo medico potrebbe prescriverti iniezioni di Hemlibra in clinica o in ufficio. Oppure possono insegnarti a farti le iniezioni.

Può essere utile tenere un registro delle iniezioni. Includere informazioni come:

• la data di ogni iniezione
• il sito di iniezione
• le informazioni sul lotto della fiala (puoi trovarle sulla fiala) *

* La registrazione delle informazioni sul lotto della fiala aiuta gli operatori sanitari a tracciare l'uso di farmaci biologici, come Hemlibra. Questa informazione è utile se si verifica un effetto collaterale grave.

Di seguito sono riportate le informazioni su come iniettarsi Hemlibra da solo. Per ulteriori dettagli, un video e utili immagini di istruzioni, vedere il sito Web di Hemlibra, inclusa questa guida dettagliata.

Prepararsi a iniettare Hemlibra

Legga questi passaggi prima di farsi un'iniezione di Hemlibra.

1. Prenda il flaconcino (o i flaconcini, a seconda della dose) di Hemlibra fuori dal frigorifero 15 minuti prima di pianificare l'iniezione. Ciò consente al farmaco di raggiungere la temperatura ambiente prima dell'iniezione.
2. Non cercare di riscaldare la soluzione nel microonde o facendola scorrere sotto l'acqua calda. Questo può rendere Hemlibra meno sicuro e potrebbe non funzionare altrettanto bene.
3. Controlli il flaconcino per assicurarsi che la soluzione sia da limpida a leggermente gialla. Se è torbido, colorato o contiene particelle, non utilizzarlo. Non agitare la fiala.
4. Mentre aspetti che Hemlibra raggiunga la temperatura ambiente, raccogli le provviste. Oltre al / i flaconcino / i di Hemlibra, avrai bisogno di: salviettine imbevute di alcol, garza di cotone, batuffoli di cotone, ago di trasferimento, siringa, ago per iniezione con protezione di sicurezza e contenitore per lo smaltimento di oggetti taglienti
5. Lavati le mani con sapone e acqua.
6. Scegli il tuo sito di iniezione. Può essere uno di questi tre siti: area dello stomaco (almeno 2 pollici di distanza dall'ombelico), parte anteriore della coscia e parte posteriore del braccio (se qualcun altro ti sta facendo l'iniezione)
7. Evita di iniettare nei nei o in qualsiasi pelle arrossata, livida o sfregiata.

Iniezione di Hemlibra

Segui questi passaggi per iniettare Hemlibra.

Preparazione del flaconcino e della siringa

Per preparare il flaconcino e la siringa per l'iniezione, attenersi alla seguente procedura:

1. Rimuovere il tappo dal flaconcino e gettarlo nel contenitore per lo smaltimento di oggetti appuntiti.
2. Pulisca la parte superiore del tappo del flaconcino con una salvietta imbevuta di alcol.
3. Attaccare l'ago di trasferimento (ancora nel suo cappuccio protettivo) alla siringa. Fallo spingendo e ruotando l'ago di trasferimento in senso orario finché non è attaccato.
4. Tiri indietro lentamente lo stantuffo della siringa per aspirare aria. Il medico le dirà la quantità corretta.
5. Tenere la siringa per il barilotto con una mano. Assicurati che l'ago sia rivolto verso l'alto.
6. Tolga con cautela il cappuccio dell'ago dall'ago. Non buttare via il tappo. Ne avrai bisogno per ricoprire l'ago di trasferimento dopo averlo usato. Metti il ​​tappo su una superficie pulita e piana. Non posizionare l'ago di trasferimento verso il basso dopo che è stato aperto.

Riempire la siringa

Ecco i passaggi per riempire la siringa:

1. Tenere la fiala su una superficie piana. Iniettare l'ago di trasferimento direttamente al centro del tappo del flaconcino.
2. Tenendo l'ago nel flaconcino, prenda il flaconcino e lo capovolga.
3. Con la punta dell'ago sopra il livello del farmaco, spingere lo stantuffo per iniettare l'aria nello spazio sopra il farmaco. Non iniettare aria nel farmaco.
4. Tenendo il dito sullo stantuffo, tirare l'intera siringa verso il basso finché la punta dell'ago non si trova all'interno del farmaco.
5. Tirare lentamente lo stantuffo verso il basso per riempire la siringa con una quantità superiore a quella necessaria per la dose. (Nota: se la dose è superiore alla quantità nel flaconcino, riempire la siringa con tutto il medicinale contenuto nel flaconcino. Vedere le istruzioni del produttore se è necessario utilizzare più di un flaconcino per la dose prescritta.)
6. Tenendo la siringa nel flaconcino, controlli eventuali bolle d'aria di grandi dimensioni che potrebbero impedirti di assumere l'intera dose prescritta. Se ne vedi, picchietti delicatamente il corpo della siringa con le dita in modo che le bolle salgano verso l'alto. Quindi spingere lentamente lo stantuffo in modo che l'ago sia nell'aria sopra il farmaco. Continui a spingere lo stantuffo per rimuovere le bolle dalla siringa.
7. Controlla se la quantità di farmaco nella siringa è ora inferiore o uguale alla dose prescritta. In tal caso, tirare lo stantuffo in modo che l'ago si trovi di nuovo all'interno del farmaco. Quindi continui a tirare lo stantuffo fino a quando la quantità nella siringa è superiore alla dose prescritta.
8. Ripeti i passaggi 6 e 7 per assicurarti che non ci siano bolle nella siringa e di avere la dose corretta nella siringa.
9. Rimuovere la siringa e trasferire l'ago dal flaconcino.

Smaltimento dell'ago di trasferimento

Una volta riempita la siringa, sarà necessario tappare e gettare l'ago di trasferimento. Ecco come:

1. Tenga la siringa in una mano e faccia scorrere l'ago di trasferimento nel suo cappuccio, che ha posizionato su una superficie piana. Raccogli verso l'alto in modo che il cappuccio scivoli verso il basso per coprire l'ago.
2. Si assicuri che l'ago sia coperto con il cappuccio. Con l'altra mano, premi il cappuccio per fissarlo completamente alla siringa.
3. Rimuovere l'ago di trasferimento dalla siringa ruotandolo in senso antiorario e tirando delicatamente. (Non utilizzerai l'ago di trasferimento per iniettare il farmaco. Ciò sarebbe doloroso e potrebbe causare lesioni alla pelle.)
4. Getti l'ago di trasferimento nel contenitore per lo smaltimento di oggetti appuntiti.

Iniezione di Hemlibra

Quando sei pronto per iniettare Hemlibra, segui questi passaggi:

1. Strofini il sito di iniezione prescelto con la salvietta imbevuta di alcol e lascialo asciugare all'aria per almeno 10 secondi.
2. Attaccare l'ago per iniezione alla siringa premendo e ruotando in senso orario finché non è completamente sicuro.
3. Allontani lo schermo di sicurezza dall'ago (verso il corpo della siringa).
4. Rimuovere con attenzione il cappuccio dall'ago e gettarlo nel contenitore per lo smaltimento di oggetti appuntiti. Evitare di toccare la punta dell'ago e non posizionare l'ago su nessuna superficie.
5. Dopo aver rimosso il cappuccio, deve iniettare immediatamente Hemlibra. Spostare lo stantuffo della siringa per allinearlo alla dose prescritta. Il bordo superiore dello stantuffo deve essere in linea con il segno della dose prescritta.
6. Pizzica la pelle nel sito di iniezione che hai scelto.
7. In modo rapido e deciso, inserire completamente l'ago con un angolo di 45 o 90 gradi nella pelle pizzicata. Non premere ancora lo stantuffo.
8. Una volta che l'ago è completamente inserito nella pelle, lasci andare l'area pizzicata.
9. Premere lentamente lo stantuffo verso il basso fino a quando non si è iniettato tutto il farmaco.
10. Rimuovere l'ago estraendolo con la stessa angolazione in cui è stato inserito.

Dopo aver iniettato Hemlibra

Dopo aver iniettato Hemlibra, segui questi passaggi:

1. Appoggia l'ago su una superficie piana. Coprire l'ago premendo la protezione di sicurezza sulla siringa in avanti con un angolo di 90 gradi (lontano dalla canna). Ascolta un clic. Ciò ti consente di sapere che l'ago è completamente coperto dallo schermo di sicurezza.
2. Tenere l'ago nella siringa. Non rimuoverlo. E non sostituire il cappuccio dell'ago per iniezione.
3. Getti via il flaconcino, gli aghi e la siringa usati nel contenitore per lo smaltimento di oggetti appuntiti.
4. Se vede alcune gocce di sangue nel sito di iniezione, prema il batuffolo di cotone o una garza sul punto. Se l'emorragia non si ferma, chiama il medico.
5. Eviti di sfregare il sito di iniezione.

Quando prendere Hemlibra

Il medico le dirà quanto spesso prendere Hemlibra. Potrebbero chiederti di prendere Hemlibra una volta alla settimana, una volta ogni due settimane o una volta ogni quattro settimane.

Prenda Hemlibra lo stesso giorno della settimana. Ad esempio, se prendi Hemlibra una volta alla settimana, puoi scegliere di prenderlo ogni lunedì.

I promemoria dei farmaci possono aiutarti a non perdere una dose.

Hemlibra e alcol

Non sono note interazioni tra Hemlibra e alcol. Tuttavia, se hai l'emofilia A, il tuo sangue non si coagula correttamente. Bere alcol può anche prevenire la formazione di coaguli nel sangue riducendo il numero di fattori di coagulazione nel sangue. Di conseguenza, bere troppo alcol durante l'assunzione di Hemlibra potrebbe ridurre l'efficacia di Hemlibra.

Se bevi alcolici, chiedi al tuo medico se bere durante l'assunzione di Hemlibra è sicuro per te.

Interazioni di Hemlibra

Hemlibra può interagire con molti altri farmaci. Può anche interagire con alcuni test di laboratorio.

Diverse interazioni possono causare effetti diversi. Ad esempio, alcune interazioni possono interferire con il funzionamento di un farmaco. Altre interazioni aumentano gli effetti collaterali o li rendono più gravi.

Hemlibra e altri farmaci

Di seguito sono riportati i farmaci che possono interagire con Hemlibra. Questo elenco non contiene tutti i farmaci che possono interagire con Hemlibra.

Prima di prendere Hemlibra, parli con il medico e il farmacista. Dì loro tutte le prescrizioni, i farmaci da banco e gli altri farmaci che prendi. Parla anche di vitamine, erbe e integratori che usi. La condivisione di queste informazioni può aiutarti a evitare potenziali interazioni.

Se hai domande sulle interazioni farmacologiche che potrebbero interessarti, chiedi al tuo medico o al farmacista.

Hemlibra e concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC)

Il concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) è un farmaco che aiuta a fermare il sanguinamento. Sebbene Hemlibra possa essere utilizzato con aPCC, l'assunzione di questi farmaci insieme può aumentare il rischio di coaguli di sangue. Questo rischio è maggiore nelle persone che assumono Hemlibra che ricevono più di 100 unità / kg di aPCC al giorno per più di 24 ore.

Se ha bisogno di aPCC durante l'assunzione di Hemlibra, il medico la terrà sotto stretto controllo per rilevare eventuali segni di coaguli di sangue. Alcuni coaguli di sangue possono essere gravi e potrebbe essere necessario cercare subito un trattamento. (Per ulteriori informazioni, vedere la sezione "Effetti collaterali di Hemlibra" sopra.)

Se sviluppa un coagulo di sangue durante l'assunzione di questi farmaci insieme, il medico probabilmente vorrà che interrompa l'assunzione di Hemlibra. Decideranno se è sicuro per te ricominciare a prendere il farmaco.

Hemlibra e altri farmaci per l'emofilia A.

L'assunzione di Hemlibra con alcuni farmaci per l'emofilia A può aumentare il rischio di coaguli di sangue. Le istruzioni di dosaggio specifiche per l'uso di Hemlibra e altri farmaci per l'emofilia A includono quanto segue:

• Smetta di usare qualsiasi agente bypassante (trattamenti per persone con inibitori) il giorno prima di iniziare a prendere Hemlibra. Esempi di agenti bypassanti sono il complesso coagulante anti-inibitore (FEIBA) e il Fattore VIIa della coagulazione umano ricombinante (NovoSeven).
• Se necessario, continuare la terapia sostitutiva con il fattore VIII fino a una settimana dopo la prima dose di Hemlibra.

Se hai domande su come prendere altri trattamenti per l'emofilia con Hemlibra, parla con il tuo medico.

Hemlibra e alcuni test di laboratorio

Hemlibra può interferire con i risultati di alcuni test di laboratorio e fornire una lettura errata. Questi test includono alcuni che esaminano quanto tempo impiega il sangue a coagulare. Uno di questi test è il test del tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT).

Hemlibra può influenzare i risultati del test fino a sei mesi dopo l'ultima dose. Quando è necessario sottoporsi a test di laboratorio, informi il medico di qualsiasi trattamento con Hemlibra in corso o passato in modo che possa ordinare i test appropriati.

Alternative a Hemlibra

Sono disponibili altri trattamenti che possono prevenire il sanguinamento o ridurre il numero di sanguinamenti nelle persone con emofilia A. Alcuni potrebbero essere più adatti per te rispetto ad altri. Se sei interessato a trovare un'alternativa a Hemlibra, parla con il tuo medico.

Hemlibra è unico perché:

• funziona in modo diverso dal trattamento standard (prodotti sostitutivi del fattore VIII)
• funziona per le persone con e senza inibitori del fattore VIII
• è il primo trattamento che puoi prendere come iniezione sottocutanea (iniezione sotto la pelle), invece che come infusione endovenosa (iniezione in una vena)
• rimane attivo nel sangue per molto tempo, quindi potresti essere in grado di prenderlo settimanalmente, una volta ogni due settimane o una volta al mese
• non è creato da plasma o sangue umano
• non causa lo sviluppo di inibitori del fattore VIII

Altri trattamenti per l'emofilia A includono il complesso coagulante anti-inibitore (FEIBA), che è un concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC).

Sono disponibili anche molti trattamenti sostitutivi del fattore VIII della coagulazione che possono essere utilizzati di routine per aiutare a prevenire il sanguinamento, tra cui:

• Adynovate
• Eloctate
• Jivi
• Kovaltry
• Novoeight

Il tuo medico parlerà con te dei pro e dei contro dei diversi trattamenti per l'emofilia A.Lavoreranno con te per trovare il trattamento più adatto alle tue esigenze.

Come funziona Hemlibra

L'emofilia A è una malattia emorragica. È causato da un fattore di coagulazione mancante chiamato fattore VIII (otto). I fattori di coagulazione sono proteine ​​nel sangue che aiutano a controllare il sanguinamento.

Senza il fattore VIII, il tuo sangue non può formare un coagulo quando hai un'emorragia o una ferita. Questo può portare a sanguinamenti pericolosi e potenzialmente fatali.

Hemlibra è un anticorpo monoclonale, ovvero una cellula del sistema immunitario prodotta in laboratorio. È creato da cellule animali e non contiene plasma o sangue umano.

Gli anticorpi, che si trovano anche naturalmente nel corpo, si attaccano a molecole molto specifiche nel sangue. Hemlibra si lega a due molecole: il fattore di coagulazione IX attivato (nove) e il fattore di coagulazione X (dieci).

Normalmente, il fattore VIII collega il fattore IX e il fattore X. Ma nell'emofilia A, il fattore VIII manca. Hemlibra agisce interpretando il ruolo che avrebbe svolto il fattore VIII. Riunisce il fattore IX e il fattore X in modo che possano aiutare il sangue a formare coaguli. Questo aiuta a ridurre il numero di potenziali sanguinamenti.

Come funziona Hemlibra per le persone con inibitori?

Per alcune persone con emofilia, il loro sistema immunitario forma anticorpi (proteine ​​del sistema immunitario) contro il fattore VIII quando viene somministrato come trattamento medico. Questi anticorpi attaccano il fattore VIII, che impedisce alla terapia sostitutiva del fattore VIII di agire.

Hemlibra funziona in modo diverso dalla terapia sostitutiva del fattore VIII. Invece di sostituire il fattore VIII, Hemlibra svolge il ruolo che il fattore VIII avrebbe svolto collegando tra loro altre proteine ​​del sangue. Ciò consente al sangue di coagulare correttamente senza il fattore VIII. Di conseguenza, Hemlibra funziona in modo efficace anche se ci sono inibitori nel sangue.

Quanto tempo ci vuole per funzionare?

Non è noto quanto velocemente inizierai a vedere meno sanguinamenti dopo aver avviato Hemlibra. Gli studi clinici hanno dimostrato che le persone avevano molti meno sanguinamenti entro sei mesi dall'assunzione di Hemlibra. Tuttavia, i risultati dello studio non hanno mostrato quando si è verificata per la prima volta la riduzione dei sanguinamenti.

Detto questo, sappiamo che dopo un'iniezione, il sangue impiega da uno a due giorni per assorbire Hemlibra. E i livelli costanti del farmaco vengono mantenuti nel sangue dopo le prime quattro settimane di somministrazione.

Se hai domande su quando dovresti vedere un effetto di Hemlibra, parla con il tuo medico.

Hemlibra e gravidanza

Non è noto se Hemlibra sia sicuro da assumere durante la gravidanza. Non sono stati condotti studi sull'uomo o sugli animali per testare la sicurezza dell'uso di Hemlibra durante la gravidanza.

Se prendi Hemlibra e stai pensando di rimanere incinta, chiedi al tuo medico se continuare a prendere Hemlibra.

Assicurati di usare il controllo delle nascite durante l'assunzione di Hemlibra se il tuo medico dice che non è sicuro per te rimanere incinta durante il trattamento.

Hemlibra e l'allattamento al seno

Non è noto se Hemlibra passi nel latte materno umano. Se stai allattando tuo figlio e stai considerando di prendere Hemlibra, parla con il tuo medico se questo farmaco è sicuro per tuo figlio.

Domande comuni su Hemlibra

Ecco le risposte ad alcune domande frequenti su Hemlibra.

Hemlibra può essere utilizzato in persone che non hanno inibitori?

Sì. Hemlibra è approvato dalla FDA per l'uso nelle persone con emofilia A che non hanno inibitori (così come nelle persone che ne hanno). Studi clinici hanno paragonato Hemlibra a nessun trattamento. Hanno esaminato due gruppi di persone senza inibitori: bambini maschi dai 12 anni in su e adulti maschi. I due gruppi hanno assunto il farmaco per almeno 24 settimane e hanno avuto:

• Il 95% di sanguinamenti in meno quando si assumono 1,5 mg / kg di Hemlibra ogni settimana
• Il 94 percento di sanguinamento in meno quando si assumono 3 mg / kg di Hemlibra ogni due settimane

L'efficacia di Hemlibra negli studi era simile tra le persone con inibitori e senza inibitori.

Hemlibra è usato per trattare l'emofilia B?

No, Hemlibra non viene utilizzato per prevenire il sanguinamento nelle persone con emofilia B.

Le persone con emofilia B mancano di un fattore di coagulazione diverso rispetto alle persone con emofilia A:

• emofilia A: fattore VIII della coagulazione mancante
• emofilia B: fattore IX della coagulazione mancante

Hemlibra è stato creato appositamente per aiutare le persone a cui manca il fattore VIII. Pertanto, non funzionerebbe per le persone prive del fattore IX della coagulazione.

Hemlibra cura l'emofilia?

No. Non esiste una cura per l'emofilia in questo momento. Hemlibra lavora per prevenire episodi di sanguinamento, ma non cura la malattia.

Hemlibra è prodotto dal plasma sanguigno?

No, Hemlibra non è prodotto dal plasma sanguigno. È un anticorpo (proteina del sistema immunitario) prodotto dalle cellule di un laboratorio. Non ci sono plasma umano o cellule del sangue umano usati per produrre Hemlibra.

Hemlibra è purificato e sterilizzato. Inoltre non contiene virus in grado di infettare gli esseri umani.

Hemlibra aumenta il mio rischio di coaguli di sangue?

Hemlibra può aumentare il rischio di coaguli di sangue se assunto con concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC). Questo è un farmaco che aiuta a fermare il sanguinamento aumentando la coagulazione del sangue.

Gli studi clinici hanno esaminato le persone che hanno assunto Hemlibra e sono state trattate con aPCC. Tre persone avevano una microangiopatia trombotica (coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni). Due persone hanno avuto eventi trombotici (coaguli di sangue) in altri vasi sanguigni. In ciascuno di questi casi, la dose totale di aPCC è stata superiore a 100 unità / kg al giorno per più di 24 ore.

Se hai bisogno di un trattamento con aPCC per fermare un'emorragia mentre stai assumendo Hemlibra, parla con il tuo medico. Insieme puoi discutere il rischio di coaguli di sangue.

Questo farmaco causerà problemi con i miei regolari test di laboratorio?

Potrebbe. Hemlibra può influenzare i risultati dei test di laboratorio che misurano la capacità di coagulazione del sangue. Uno di questi test è il test del tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT). Hemlibra rimane nel tuo corpo per molto tempo e può influenzare i risultati del test fino a sei mesi dopo l'ultima dose. Assicurati di informare il tuo medico di eventuali trattamenti con Hemlibra attuali o passati prima di eseguire qualsiasi test di laboratorio.

Avvertimenti di Hemlibra

Questo farmaco viene fornito con un avvertimento dalla Food and Drug Administration (FDA).

Avvertenza FDA: microangiopatia trombotica ed eventi trombotici

Questo farmaco ha un avviso in scatola. Questo è l'avvertimento più serio della FDA. Un avviso in scatola avvisa medici e pazienti sugli effetti dei farmaci che potrebbero essere pericolosi.

L'assunzione di Hemlibra e la somministrazione di concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) per un'emorragia può aumentare il rischio di gravi coaguli di sangue. Eventi trombotici (coaguli di sangue) possono verificarsi nei principali organi o parti del corpo, inclusi polmoni, testa, braccia o gambe. Possono anche verificarsi in piccoli vasi sanguigni in organi come i reni e il cervello. I coaguli di sangue possono essere pericolosi e richiedono cure mediche immediate.

Gli studi clinici hanno esaminato le persone che hanno assunto Hemlibra e sono state trattate con aPCC. Tre persone avevano una microangiopatia trombotica (coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni). Due persone hanno avuto eventi trombotici (coaguli di sangue) in altri vasi sanguigni. In ciascuno di questi casi, la dose totale di aPCC è stata superiore a 100 unità / kg al giorno per più di 24 ore.

Se sviluppa un coagulo sanguigno durante il trattamento con Hemlibra e aPCC, il medico probabilmente ti chiederà di interrompere l'assunzione di entrambi i farmaci per un po '. Il medico deciderà se per te è sicuro ricominciare a prendere Hemlibra.

Nota: Per ulteriori informazioni sui potenziali effetti negativi di Hemlibra, vedere la sezione "Effetti collaterali di Hemlibra" sopra.

Overdose di Hemlibra

Assumere una quantità eccessiva di Hemlibra può aumentare il rischio di gravi effetti collaterali.

Sintomi di overdose

I sintomi dell'assunzione di una quantità eccessiva di Hemlibra possono includere:

• mal di testa
• dolori articolari

L'assunzione di una quantità eccessiva di Hemlibra può anche aumentare il rischio di gravi coaguli di sangue. In alcuni casi, potrebbe essere necessario cercare subito un trattamento per i coaguli di sangue. (Per ulteriori informazioni sui potenziali coaguli di sangue, vedere la sezione "Effetti collaterali di Hemlibra" sopra.

Cosa fare in caso di sovradosaggio

Se pensi di aver preso troppo di questo farmaco, chiama il tuo medico. Puoi anche chiamare l'American Association of Poison Control Centers al numero 800-222-1222 o utilizzare il loro strumento online. Ma se hai sintomi gravi, chiama il 911 o vai subito al pronto soccorso più vicino.

Scadenza, conservazione e smaltimento di Hemlibra

Quando prendi Hemlibra dalla farmacia, il farmacista aggiungerà una data di scadenza sull'etichetta del flacone. Questa data è in genere un anno dalla data in cui il farmaco è stato dispensato.

La data di scadenza aiuta a garantire l'efficacia del farmaco durante questo periodo. L'attuale posizione della Food and Drug Administration (FDA) è quella di evitare l'uso di farmaci scaduti. Se hai farmaci inutilizzati che hanno superato la data di scadenza, parla con il tuo farmacista. Potresti ancora essere in grado di usarlo.

Conservazione

Per quanto tempo un farmaco rimane buono può dipendere da molti fattori, tra cui come e dove conservi il farmaco.

Conserva i flaconcini di Hemlibra in frigorifero. Mettili in un contenitore ermeticamente sigillato e resistente alla luce. Se necessario, puoi togliere i flaconcini dal frigorifero per non più di sette giorni. Quindi dovresti rimetterli in frigorifero. Non conservare le fiale a temperature superiori a 30 ° C (86 ° F) quando sono fuori dal frigorifero.

Dopo aver aperto una fiala, usala subito. Getta via qualsiasi parte della soluzione che non utilizzi.

Disposizione

Se non hai più bisogno di prendere Hemlibra e avere i farmaci rimanenti, è importante smaltirli in modo sicuro. Questo aiuta a prevenire l'assunzione accidentale del farmaco da parte di altri, inclusi bambini e animali domestici. Aiuta anche a evitare che il farmaco danneggi l'ambiente.

Dopo l'uso, si assicuri di mettere forniture come flaconcini, aghi con cappucci per aghi e siringhe nel contenitore per lo smaltimento di oggetti appuntiti.

Il sito web della FDA fornisce diversi suggerimenti utili sullo smaltimento dei farmaci. Puoi anche chiedere al tuo farmacista informazioni su come smaltire i tuoi farmaci.

Informazioni professionali per Hemlibra

Le seguenti informazioni sono fornite a medici e altri professionisti sanitari.

Indicazioni

Hemlibra (emicizumab-kxwh) è approvato dalla FDA per l'uso come profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi emorragici in pazienti di tutte le età con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) con o senza inibitori del fattore VIII.

Meccanismo di azione

Hemlibra è un anticorpo monoclonale bispecifico (contiene due diversi siti di legame dell'antigene) che si lega sia al fattore IX che al fattore X. Il legame a entrambi i fattori ripristina la funzione del fattore VIII attivato mancante collegando il fattore IX attivato e il fattore X. Questo meccanismo d'azione consente il cascata di coagulazione per continuare, aumentando la formazione di coaguli. Hemlibra rimane attivo in presenza di inibitori del fattore VIII.

Farmacocinetica e metabolismo

L'emivita media di assorbimento è di 1,6 giorni dopo l'assorbimento sottocutaneo. La biodisponibilità assoluta è compresa tra l'80,4% e il 93,1%.

L'emivita media di eliminazione è di 26,9 giorni.

Controindicazioni

Non ci sono controindicazioni all'uso di Hemlibra.

Conservazione

Le fiale di Hemlibra devono essere conservate in frigorifero a una temperatura compresa tra 2 ° C e 8 ° C (36 ° F e 46 ° F) nel contenitore originale, al riparo dalla luce. I flaconcini non devono essere congelati o agitati. Se necessario, i flaconcini non aperti possono essere conservati fuori dal frigorifero e quindi riposti in frigorifero per non più di sette giorni a temperature non superiori a 86 ° (30 ° C). Una volta tolto dal flaconcino, scartare la parte inutilizzata se non utilizzata immediatamente.

Dichiarazione di non responsabilità: Medical News Today ha compiuto ogni sforzo per assicurarsi che tutte le informazioni siano effettivamente corrette, complete e aggiornate. Tuttavia, questo articolo non deve essere utilizzato come sostituto della conoscenza e dell'esperienza di un professionista sanitario autorizzato. Dovresti sempre consultare il tuo medico o un altro operatore sanitario prima di assumere qualsiasi farmaco. Le informazioni sui farmaci qui contenute sono soggette a modifiche e non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. L'assenza di avvertenze o altre informazioni per un dato farmaco non indica che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicuro, efficace o appropriato per tutti i pazienti o per tutti gli usi specifici.