Un nuovo trattamento in fase di sperimentazione potrebbe ripristinare le cellule cerebrali nel morbo di Parkinson
Una serie di studi clinici ha testato un trattamento sperimentale per il morbo di Parkinson che utilizza un nuovo approccio: la somministrazione del farmaco direttamente nel cervello tramite porte impiantate. I principali ricercatori ritengono che questa possa essere una strategia terapeutica "rivoluzionaria" per le condizioni neurologiche.
In una nuova serie di studi culminati con uno studio in aperto (in cui i partecipanti erano consapevoli del trattamento che avrebbero ricevuto), gli scienziati hanno iniziato a testare l'efficacia di un nuovo trattamento - e metodo di somministrazione - per il morbo di Parkinson.
Un grande team di ricercatori di varie istituzioni nel Regno Unito e in Canada, tra cui l'Università di Bristol e l'Università di Cardiff nel Regno Unito, e l'Università della British Columbia a Vancouver, in Canada, ha ideato e condotto lo studio.
Nello studio, i ricercatori miravano a ripristinare le cellule cerebrali degradanti che producono dopamina in persone a cui i medici avevano diagnosticato il morbo di Parkinson.
Poiché la dopamina è un neurotrasmettitore che aiuta a regolare il controllo e l'agilità dei movimenti del corpo, la ridotta produzione di dopamina - a causa dei cambiamenti nelle cellule cerebrali che la rilasciano - porta ai sintomi motori che caratterizzano la malattia di Parkinson.
Il team di ricerca che conduce l'attuale sperimentazione ha deciso di provare a riabilitare quelle cellule cerebrali aumentando i livelli del fattore neurotrofico derivato dalla linea delle cellule gliali (GDNF), un tipo di proteina che supporta la salute neuronale.
Nel documento di studio che riporta i risultati - che appare nel Journal of Parkinson's Disease - gli scienziati spiegano che non solo hanno testato una nuova terapia, ma anche un metodo di somministrazione innovativo - attraverso una porta che hanno impiantato nel cranio.
Risultati molto incoraggianti
Inizialmente, il team di ricerca ha condotto un piccolo studio pilota con sei partecipanti - tutti conviventi con il morbo di Parkinson - il cui obiettivo principale era stabilire se il nuovo approccio terapeutico fosse sicuro o meno.
La fase successiva ha visto altri 35 partecipanti con la malattia di Parkinson prendere parte a uno studio in doppio cieco quando né loro né i ricercatori che somministrano la terapia sapevano se ciascuno si occupava del trattamento sperimentale o di un placebo.
Questo studio è durato 9 mesi (40 settimane), durante i quali il team ha somministrato a metà dei volontari infusioni mensili di GDNF e ha somministrato un placebo all'altra metà che ha agito come coorte di controllo.
Infine, i ricercatori hanno organizzato una sperimentazione in aperto, basandosi sui risultati dei test precedenti. In questo studio, i volontari che avevano precedentemente ricevuto GDNF hanno continuato a ricevere questo trattamento per altre 40 settimane.
Allo stesso tempo, coloro che in precedenza avevano ricevuto un placebo ora avevano GDNF per 40 settimane. "Da ottobre 2013 ad aprile 2016, tutti i 41 pazienti che hanno completato lo studio genitore sono stati selezionati per la partecipazione allo studio di estensione", scrivono i ricercatori.
Per ricevere il farmaco, i partecipanti hanno accettato di avere una porta speciale impiantata nelle loro abilità, che ha permesso alle infusioni di droga di raggiungere direttamente il loro cervello. Dopo l'impianto, i volontari hanno ricevuto, in totale, oltre 1.000 infusioni di farmaci una volta ogni 4 settimane.
Quando hanno analizzato i risultati del primo studio di 9 mesi (40 settimane), i ricercatori non hanno visto cambiamenti nel cervello dei partecipanti che avevano ricevuto un placebo. Tuttavia, hanno notato che i volontari che avevano ricevuto il trattamento GDNF hanno avuto un miglioramento del 100% nel putamen, la regione del cervello che contiene cellule produttrici di dopamina.
"L'ampiezza spaziale e relativa del miglioramento delle scansioni cerebrali è al di là di qualsiasi cosa vista in precedenza negli studi di trattamenti con fattori di crescita per il Parkinson somministrati chirurgicamente", sottolinea il principale ricercatore dello studio Alan Whone.
"Questo rappresenta ancora una delle prove più convincenti che potremmo avere un mezzo per risvegliare e ripristinare le cellule cerebrali della dopamina che vengono gradualmente distrutte nel Parkinson", prosegue Whone.
"Una svolta significativa"
Al termine dei 18 mesi, quando i partecipanti erano stati in trattamento GDNF per 9 mesi o per tutti i 18 mesi, i ricercatori hanno scoperto che tutti avevano iniziato a sperimentare miglioramenti da moderati a significativi dei loro sintomi motori quando li confrontavano con i loro punteggi di prestazione prima. le prove. I ricercatori hanno anche concluso che l'esposizione prolungata al GDNF era sicura.
Tuttavia, il team avverte che alla fine dello studio in aperto, non c'erano differenze significative in termini di miglioramento dei sintomi tra i partecipanti che avevano ricevuto GDNF per 40 settimane (9 mesi) e quelli che l'avevano ricevuto per il doppio di quel periodo .
Per questo motivo, i ricercatori sostengono che devono fare ulteriori studi, che valuteranno per quanto tempo una persona dovrebbe ricevere il trattamento per trarne il massimo beneficio.
Tuttavia, Steven Gill, coautore dello studio e progettista dell'innovativo dispositivo per la somministrazione di farmaci sottolinea che i risultati attuali suggeriscono che questa nuova terapia è assolutamente sicura e fattibile e che le persone possono somministrarla per molto tempo.
Inoltre, osserva che la somministrazione di farmaci direttamente nelle aree del cervello che prendono di mira ha il potenziale per rivoluzionare gli approcci terapeutici alle condizioni neurologiche.
"Questo studio ha dimostrato che possiamo infondere farmaci in modo sicuro e ripetuto direttamente nel cervello dei pazienti per mesi o anni", afferma Gill.
"Questa è una svolta significativa nella nostra capacità di trattare le condizioni neurologiche, come il Parkinson, perché la maggior parte dei farmaci che potrebbero funzionare non può passare dal flusso sanguigno al cervello a causa di una barriera protettiva naturale".
Steven Gill
