Il farmaco contro la demenza fallito ha una seconda possibilità
Biogen, una società multinazionale di biotecnologie, e Eisai, una società farmaceutica giapponese, stanno progettando di presentare domanda per l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) per un farmaco per l'Alzheimer che ha avuto risultati contrastanti negli studi clinici. Può questo farmaco controverso offrire una nuova speranza a milioni di persone in tutto il mondo?
In tutto il mondo, circa 50 milioni di persone convivono con la demenza, la cui forma più comune è il morbo di Alzheimer.
I ricercatori sviluppano e testano continuamente nuovi farmaci per cercare di rallentare, invertire o almeno migliorare i sintomi di questa condizione attualmente incurabile.
Tuttavia, molti nuovi farmaci sviluppati dagli scienziati non superano mai la fase di sperimentazione clinica, poiché causano troppi effetti collaterali o si dimostrano molto meno efficaci di quanto i loro creatori avessero sperato.
E poi ci sono alcuni farmaci che producono risultati contrastanti quando testati in studi clinici. Uno di questi farmaci è l'aducanumab, sviluppato da scienziati affiliati a Biogen, una società multinazionale di biotecnologia con sede a Cambridge, MA.
Aducanumab è un anticorpo monoclonale che dovrebbe prevenire o rallentare la neurodegenerazione rimuovendo le placche beta-amiloidi tossiche dal cervello nelle prime fasi di questa condizione.
Biogen ha testato il farmaco in due studi clinici di fase III, ma nel marzo di quest'anno la società ha deciso di interrompere i test prima del previsto, a seguito della valutazione di un gruppo indipendente secondo cui era improbabile che gli studi raggiungessero il loro endpoint primario.
Quando ha deciso di porre fine alle prove di valutazione di questo nuovo promettente farmaco, la società ha perso oltre 18 miliardi di dollari, secondo Reuters.
Ora, tuttavia, Biogen ha annunciato che, in collaborazione con un partner, Eisai, una società farmaceutica con sede a Tokyo, in Giappone, ha deciso di presentare aducanumab per l'approvazione della FDA all'inizio del prossimo anno.
Una nuova analisi rivela risultati più promettenti
Nel loro comunicato stampa, Biogen spiega di aver raggiunto questa decisione dopo aver condotto la propria analisi dei set di dati dei due studi clinici e aver consultato la FDA sui risultati.
"Con una malattia così devastante che colpisce decine di milioni di persone in tutto il mondo, l'annuncio di oggi è davvero incoraggiante nella lotta contro l'Alzheimer. Questo è il risultato di una ricerca rivoluzionaria ed è una testimonianza della ferma determinazione di Biogen a seguire la scienza e fare la cosa giusta per i pazienti ", afferma Michel Vounatsos, amministratore delegato di Biogen.
"Siamo fiduciosi nella prospettiva di offrire ai pazienti la prima terapia per ridurre il declino clinico della malattia di Alzheimer e la potenziale implicazione di questi risultati per approcci simili che prendono di mira [la beta-amiloide]".
Michel Vounatsos
Il team di Biogen spiega che la precedente analisi di futilità che ha portato all'interruzione dei due studi clinici si era effettivamente basata su un set di dati precedente e più piccolo di 1.748 partecipanti che avevano completato 18 mesi di trattamento con aducanumab.
Ora i ricercatori hanno finalmente analizzato una serie più ampia di dati provenienti dai due studi in fase avanzata, con informazioni di 3.285 partecipanti, di cui 2.066 hanno completato il trattamento di 18 mesi con il farmaco. Questi dati, sostiene Biogen, raccontano una storia diversa rispetto a quelli inclusi nell'analisi di futilità.
"Questo ampio set di dati rappresenta la prima volta che uno studio di fase III ha dimostrato che l'eliminazione della [beta-amiloide] aggregata può ridurre il declino clinico della malattia di Alzheimer, fornendo nuove speranze per la comunità medica, i pazienti e le loro famiglie", afferma il dott. Anton Porsteinsson, che era l'investigatore principale.
"C'è un enorme bisogno medico insoddisfatto e la comunità della malattia di Alzheimer ha aspettato questo momento. Lodo Biogen, la FDA, la comunità medica, i pazienti e i loro partner di studio per la loro tenacia nel lavorare per rendere realtà l'annuncio di oggi ", aggiunge.
La società afferma che il set più ampio di dati indica che, almeno in uno degli studi, i partecipanti che avevano ricevuto un dosaggio elevato di aducanumab hanno avuto un calo del 23% in meno nelle capacità di pensiero e hanno anche mostrato un calo inferiore in altre misure di capacità cognitive.
Tuttavia, l'azienda non ha specificato cosa questo significhi, in termini di vita quotidiana dei partecipanti e se i tassi di declino più bassi facciano effettivamente la differenza per la capacità dei partecipanti di mantenere una vita indipendente.
Sebbene il recente annuncio di Biogen possa dare alle persone con Alzheimer una nuova speranza per il futuro, alcuni specialisti rimangono scettici sulla fattibilità del farmaco e se otterrà l'approvazione della FDA.
“La fattibilità di un tale deposito è sconosciuta, visti i risultati contrastanti. A nostro avviso, Biogen è un po 'alla disperata ricerca di fattori di crescita […] quindi un cambiamento nella narrativa è assolutamente necessario ", commenta Brian Abrahams, analista senior di biotecnologie di RBC Capital Markets.
