SLA: le cellule immunitarie possono rallentare la progressione della malattia
Un nuovo studio porta speranza per le persone con SLA. L'immunoterapia può rallentare drasticamente la progressione della malattia, si vede.
La condizione neurodegenerativa della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) colpisce le cellule nervose, che controllano il movimento dei muscoli, nel cervello e nel midollo spinale.
Nella SLA, queste cellule si deteriorano nel tempo, il che porta gradualmente a debolezza generale, problemi di respirazione, parola e deglutizione.
Alla fine, la malattia provoca paralisi completa, insufficienza respiratoria e morte.
Si stima che la SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig, dal nome del famoso giocatore di baseball a cui fu diagnosticata la malattia negli anni '30, colpisca più di 20.000 persone negli Stati Uniti in un dato momento.
Inoltre, si pensa che poco più di 6.000 persone negli Stati Uniti ricevano una diagnosi di SLA ogni anno.
Per il momento non esiste una cura per la SLA. I trattamenti attuali ritardano la progressione della malattia, ma non di molto.
Finora la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato due farmaci per il trattamento della SLA: uno allunga la vita di 2-3 mesi ma non migliora i sintomi e l'altro può aiutare a ritardare il declino del funzionamento quotidiano.
La rottura della ricerca, tuttavia, porta nuove speranze per un trattamento più efficace della SLA. I ricercatori guidati dal neurologo Dr. Stanley H. Appel, co-direttore dello Houston Methodist Neurological Institute in Texas, hanno esaminato i benefici dell'immunoterapia per le persone con questa condizione.
Più specificamente, il team ha iniettato un tipo di cellula T immunitaria chiamata cellule T regolatorie (Tregs) in tre pazienti con SLA. Questa è la prima volta che questa terapia è stata studiata negli esseri umani.
I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Neuroimmunologia e neuroinfiammazione.
Studio del ruolo dei Treg nella SLA
Le Treg aiutano a prevenire l'infiammazione che caratterizza la SLA e accelera la progressione della malattia.
"Abbiamo scoperto", osserva il dottor Appel, "che molti dei nostri pazienti affetti da SLA non solo avevano bassi livelli di Treg, ma anche che i loro Treg non funzionavano correttamente".
Quindi, i ricercatori hanno ipotizzato che aumentare i livelli di Treg in tre pazienti con SLA rallenterebbe la malattia.
"Credevamo che il miglioramento del numero e della funzione delle Treg in questi pazienti avrebbe influenzato il modo in cui la loro malattia progrediva", dice il dottor Appel.
I partecipanti sono stati sottoposti a una procedura nota come leucaferesi. Spesso utilizzata per curare i pazienti con leucemia, la leucaferesi consiste nel prelevare il sangue dei pazienti e nel "filtrarlo" attraverso una speciale macchina che separa i globuli bianchi da quelli rossi.
In questo caso, i ricercatori hanno separato le Treg dai globuli rossi e le hanno espanse ex vivo. Successivamente, i globuli rossi sono stati restituiti al flusso sanguigno.
I ricercatori hanno notato che nel caso dei pazienti le cui Treg non funzionavano correttamente, una volta che le cellule erano fuori dal corpo, tornavano alla normalità.
Durante lo studio, i pazienti hanno ricevuto otto iniezioni di Treg e la loro progressione della malattia è stata valutata utilizzando due diverse scale di valutazione della progressione della SLA.
"Da una condanna a morte a una condanna a vita"
L'autore del primo studio, il dottor Jason Thonhoff, Ph.D., un neurologo metodista di Houston, dettaglia ulteriormente la ricerca e riporta i risultati. Dice: "Una persona ha circa 150 milioni di Treg circolanti nel sangue in un dato momento".
"Ogni dose di Tregs somministrata ai pazienti in questo studio ha comportato un aumento di circa il 30-40% rispetto ai livelli normali", aggiunge il dott. Thonhoff.
"Come credevamo, i nostri risultati hanno dimostrato che era sicuro aumentare i livelli di Treg", afferma il dott. Appel. Il dottor Thonhoff aggiunge: "È stato osservato un rallentamento della progressione della malattia durante ogni ciclo di quattro infusioni di Treg".
"Ciò che ci ha sorpreso", prosegue, "è che la progressione della loro SLA è notevolmente rallentata mentre ricevevano infusioni di Tregs correttamente funzionanti".
“La mia speranza è che questa ricerca cambi la SLA da una condanna a morte a una condanna a vita. Non curerà la malattia di un paziente, ma possiamo fare la differenza ".
Dr. Stanley H. Appel
Anche il Dr. Thonhoff è molto soddisfatto dei risultati e spera in future terapie. Dice: "Saranno necessari studi più ampi per determinare se si tratta di un trattamento efficace, ma come medico e ricercatore specializzato in SLA, sono molto entusiasta della speranza che questi risultati iniziali forniscono".
