La cannabis medica per l'epilessia è stata approvata prima dalla FDA
Nel contesto di un dibattito internazionale sempre più forte sul fatto che i pazienti con forme gravi di epilessia debbano essere autorizzati a usare la cannabis medica per gestire le loro condizioni, la Food and Drug Administration ha appena ufficialmente approvato uno di questi farmaci.
Recentemente, i media internazionali hanno bombardato il loro pubblico con la copertura del caso di una madre britannica il cui negozio di cannabis medica è stato sequestrato dalla dogana del Regno Unito.
La donna trasportava olio di cannabis che stava portando nel Regno Unito per aiutare a gestire le condizioni del figlio di 12 anni, che ha una grave forma di epilessia.
La disputa alla fine ha portato i funzionari del Regno Unito a fare un'eccezione per il ragazzo e restituire la sostanza confiscata.
Negli Stati Uniti, la cannabis è stata legalizzata per uso medico in alcuni stati, ma fino a poco tempo fa non aveva ancora ottenuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA), in quanto sicura nel trattamento o nella gestione di una determinata condizione medica.
Ma lunedì, la FDA ha finalmente approvato l'uso di una soluzione orale di cannabidiolo (CBD) chiamata Epidiolex per il trattamento di due rare forme di epilessia - la sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet - in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
Sebbene il CBD sia derivato dalla pianta marjiuana Cannabis sativa, non induce uno stato di intossicazione. Lo “sballo” è invece causato da un altro componente della cannabis chiamato tetraidrocannabinolo (THC).
"La FDA [ha] sostenuto la ricerca in questo settore per molti anni", osserva il Commissario della FDA Dr. Scott Gottlieb in una dichiarazione ufficiale. "Ma la marijuana è un composto della Tabella I con rischi noti."
La Drug Enforcement Administration (DEA) afferma che le sostanze della Tabella I "sono definite come farmaci senza uso medico attualmente accettato e con un alto potenziale di abuso".
Per questo motivo, il dottor Gottlieb specifica che la FDA aveva bisogno di vedere prove solide, che soddisfacessero criteri rigorosi, prima di approvare qualsiasi farmaco derivato dalla cannabis per la terapia medica. Ed Epidiolex è il primo farmaco ad aver raggiunto questi standard elevati.
“Questo è un importante progresso medico. Ma è anche importante notare che questa non è un'approvazione della marijuana o di tutti i suoi componenti ", sottolinea il Commissario.
"Questa è l'approvazione di un farmaco CBD specifico per un uso specifico. Ed era basato su studi clinici ben controllati che valutavano l'uso di questo composto nel trattamento di una condizione specifica ", aggiunge.
Trattamento per l'epilessia rara e grave
Le due condizioni che questo nuovo farmaco tratterà - la sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet - sono tipi rari e gravi di epilessia ad esordio infantile.
La sindrome di Lennox-Gastaut inizia molto spesso tra i 3 ei 5 anni ed è caratterizzata da frequenti convulsioni, molte delle quali sono toniche, cioè, che coinvolgono l'improvviso irrigidimento dei muscoli degli arti e di altre parti del corpo.
Praticamente tutti i bambini a cui è stata diagnosticata questa condizione sviluppano anche disabilità intellettive e la maggior parte di loro richiede anche assistenza per le attività quotidiane di base.
La sindrome di Dravet compare nel primo anno di infanzia e inizia con convulsioni febbrili. Con il progredire della condizione si sperimentano anche altri tipi di convulsioni. Questi includono crisi miocloniche, caratterizzate da brevi spasmi muscolari incontrollati.
Alcuni bambini potrebbero anche sviluppare uno stato noto come "stato epilettico", in cui sperimentano convulsioni continue che richiedono un intervento di emergenza. I pazienti con questa sindrome spesso sviluppano anche scarse capacità linguistiche, capacità motorie compromesse e iperattività e possono avere difficoltà a relazionarsi con gli altri.
"Le crisi difficili da controllare che i pazienti con sindrome di Dravet e sindrome di Lennox-Gastaut sperimentano hanno un profondo impatto sulla qualità della vita di questi pazienti", osserva il dottor Billy Dunn, direttore della Divisione di prodotti neurologici nel Centro della FDA per la valutazione e la ricerca sui farmaci.
"Oltre a un'altra importante opzione di trattamento per i pazienti Lennox-Gastaut, questa prima approvazione in assoluto di un farmaco specifico per i pazienti con sindrome di Dravet fornirà un miglioramento significativo e necessario nell'approccio terapeutico alla cura delle persone con questa condizione".
Potenziali rischi ed effetti collaterali
Epidiolex è stato testato in tre studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, che hanno rivelato che il farmaco, se assunto in combinazione con altri farmaci, è efficace nel ridurre la frequenza delle crisi nei pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut o Dravet.
Sono stati notati anche effetti collaterali, i più comuni sono: letargia, affaticamento, diminuzione dell'appetito, aumento degli enzimi epatici, diarrea, eruzioni cutanee, debolezza, insonnia, sonno scarso e infezioni.
Devono essere presi in considerazione anche rischi più gravi, sebbene la FDA noti che tali problemi possono sorgere in relazione a qualsiasi farmaco per l'epilessia. Questi rischi potrebbero essere: idea suicida, tentativi di suicidio, maggiore aggressività o agitazione, depressione e attacchi di panico.
Anche il danno epatico è una possibilità, sebbene i casi segnalati siano stati, in generale, lievi. Tuttavia, questo può essere un fattore di rischio per problemi più gravi legati al fegato.
"L'approvazione di oggi", afferma il dott. Gottlieb, "dimostra il nostro impegno nei confronti del processo scientifico e la collaborazione con gli sviluppatori di prodotti per portare sul mercato prodotti a base di marijuana".
"Restiamo fedeli al nostro gold standard per lo sviluppo e la revisione dei prodotti", aggiunge. "Un tale processo garantisce che tutte le nuove terapie a base di marijuana e dei suoi componenti siano sicure, efficaci e prodotte con una qualità elevata e costante".
"E, cosa più importante," conclude il commissario della FDA, "questi prodotti si sono dimostrati sicuri ed efficaci per i pazienti".
