Il farmaco sperimentale per l'ictus riesce nelle prove preliminari
Un nuovo farmaco anti-ictus ha ora superato con successo i test clinici preliminari, portando i suoi sviluppatori ad essere entusiasti del suo potenziale come trattamento più efficace, con meno probabilità di essere accompagnato da eventi sanitari indesiderati.
L'ictus, un evento cardiovascolare, si verifica quando l'afflusso di sangue al cervello è ostruito, il che significa che un'area del cervello non riceve abbastanza ossigeno.
Il tipo più comune di ictus è l'ictus ischemico, causato da un coagulo di sangue che ostruisce un vaso sanguigno.
Negli Stati Uniti, più di 795.000 persone hanno un ictus all'anno, secondo i Centers of Disease Control and Prevention (CDC). L'ictus è anche responsabile di 1 decesso su 20 ogni anno.
Il trattamento per l'ictus ischemico acuto viene effettuato somministrando l'attivatore tissutale del plasminogeno (tPA), l'unico farmaco approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento dell'ictus. Questo tipo di farmaco agisce dissolvendo i coaguli di sangue ostruttivi, in modo da consentire al sangue di fluire di nuovo normalmente.
Tuttavia, il tPA presenta una serie di carenze, incluso il fatto che deve essere somministrato entro un lasso di tempo abbastanza breve - 4,5 ore dall'evento - e che a volte è accompagnato da gravi complicazioni, come l'emorragia intracranica.
La strada per un trattamento affidabile
Nel tentativo di trovare un trattamento aggiuntivo che possa proteggere da alcuni di questi effetti, gli scienziati dello Scripps Research Institute (TSRI) di La Jolla, CA, hanno sviluppato un nuovo farmaco chiamato 3K3A-APC.
Il farmaco è una variante ingegnerizzata della proteina C attivata, che gli esseri umani normalmente producono. È stato collegato alla regolazione della coagulazione del sangue e ad alcuni aspetti della risposta infiammatoria del corpo.
Uno studio clinico preliminare di fase II su 3K3A-APC ha finora suggerito che il farmaco è sicuro da usare negli esseri umani.
"Questi risultati gettano le basi per i prossimi passi verso l'approvazione della FDA", afferma John Griffin, uno dei ricercatori coinvolti nello sviluppo del farmaco sperimentale.
Il successo di questo studio clinico è stato segnalato alla Conferenza internazionale sull'ictus 2018, tenutasi a Los Angeles, in California.
Studi preclinici per testare l'efficacia e la sicurezza del farmaco di nuova concezione sono stati condotti dal laboratorio di Griffin al TSPI, in collaborazione con quello del dottor Berislav Zlokovic, dello Zilkha Neurogenetic Institute presso l'Università della California del Sud a Los Angeles, CA.
I test iniziali suggeriscono che il farmaco sperimentale non solo ha ridotto i danni compatibili con l'ictus, ma ha anche schermato il cervello dalle complicazioni normalmente causate dal tPA.
Il farmaco sperimentale ha effetti protettivi
Questo nuovo studio clinico è stato controllato con placebo, il che significa che l'effettiva efficacia del farmaco è stata testata rispetto a un placebo. Si proponeva anche di confermare quanto alta una dose del farmaco sperimentale sarebbe sicura per i partecipanti umani.
Pertanto, gli scienziati hanno reclutato 110 persone che avevano avuto un ictus ischemico acuto e che stavano seguendo il trattamento con tPA, trombectomia intra-arteriosa o entrambe queste terapie.
I partecipanti - tutti di età compresa tra i 18 ei 90 anni - sono stati seguiti per un periodo di 90 giorni, in quanto sono stati somministrati dosaggi variabili del farmaco sperimentale.
Gli scienziati hanno sperimentato quattro diversi dosaggi: 120, 240, 360 e 540 microgrammi per chilogrammo. Tutti e quattro i livelli di dose, compreso quello più alto, sono stati ben tollerati dai soggetti, quindi i ricercatori li hanno dichiarati sicuri per l'uso umano.
Inoltre, il farmaco è stato visto funzionare bene in termini di risultati relativi all'emorragia intracranica o emorragia cerebrale.
È stato scoperto che il farmaco ha contribuito a ridurre sia il volume totale dell'emorragia, o la quantità di sangue "fuoriuscito" e l'incidenza dell'emorragia, o la frequenza con cui i partecipanti hanno sperimentato questo evento, in modo significativo.
"La tendenza osservata verso tassi di emorragia inferiori è coerente con le nostre aspettative basate sul meccanismo di azione e attività del farmaco negli studi sugli animali", afferma il dott. Patrick Lyden, uno dei ricercatori coinvolti nell'attuale sperimentazione clinica.
Ma aggiunge che "[t] questi risultati dovrebbero essere confermati in uno studio clinico più ampio". Questo, spiegano i ricercatori, sarà il loro prossimo passo. Mirano a ottenere finalmente l'approvazione della FDA per il farmaco sperimentale.
