Il trapianto di cellule staminali rallenta la progressione della SM
Uno studio clinico preliminare mostra che il trapianto di cellule staminali, insieme a una dose tollerabile di chemioterapia, è sicuro e più efficace nel rallentare la sclerosi multipla rispetto ad altre terapie esistenti.
La sclerosi multipla (SM) è una condizione neurodegenerativa cronica che colpisce circa 400.000 persone negli Stati Uniti e oltre 2 milioni di persone in tutto il mondo.
Secondo il nuovo studio clinico, l'85% di queste persone ha la cosiddetta SM recidivante-remittente. Ciò significa che i loro sintomi spesso peggiorano durante i periodi di riacutizzazione, ma si alternano anche a fasi di remissione.
Nella SM, il sistema immunitario del corpo non riconosce il proprio sistema nervoso centrale, quindi attacca la mielina, la guaina protettiva attorno alle cellule nervose.
Sebbene non esista una cura nota per la SM, il trattamento attuale include le cosiddette terapie modificanti la malattia, come gli interferoni, il glatiramer acetato o gli anticorpi monoclonali, che riducono l'infiammazione e rallentano la malattia.
Tuttavia, queste terapie non sono del tutto efficaci. L'ultimo studio rileva inoltre che dopo 2 anni di trattamento, tra il 30 e il 50 per cento delle persone "non ha evidenza di attività della malattia". Dopo 4 anni di trattamento, questa percentuale scende al 18 percento.
Questa nuova ricerca suggerisce che la terapia con cellule staminali può essere un modo più efficace per rallentare la progressione della malattia.
Lo studio è stato condotto dal Dr. Richard K. Burt, della Divisione di Immunoterapia presso la Feinberg School of Medicine della Northwestern University di Chicago, IL. Il team si è proposto di confrontare l'effetto del trapianto di cellule staminali con quello delle terapie modificanti la malattia convenzionali sulla progressione della SM.
Il dottor Burt ei suoi colleghi hanno pubblicato i risultati del loro studio sulla rivista JAMA.
Trapianto di cellule staminali "più efficace"
Come spiegano il Dr. Burt e i suoi colleghi nel loro articolo, il "trapianto di cellule staminali ematopoietiche" mira a eliminare i linfociti "autoreattivi" - uno dei principali tipi di cellule immunitarie nel corpo umano - e a "riavviare un nuovo sistema immunitario in un ambiente infiammatorio. "
Secondo il documento, precedenti studi di casi hanno rilevato che il 70% di coloro che hanno beneficiato di un trapianto di cellule staminali ha sperimentato una remissione libera da malattia per 4 anni.
Per lo studio in corso, gli scienziati hanno reclutato 110 pazienti da quattro centri medici negli Stati Uniti tra il 2005 e il 2016.
I partecipanti allo studio avevano un'età compresa tra 18 e 55 anni e avevano una SM recidivante-remittente “altamente attiva”.
Il dottor Burt e il team hanno assegnato in modo casuale questi partecipanti a ricevere una terapia modificante la malattia, come raccomandato dal loro neurologo, o un trapianto di cellule staminali.
Il secondo gruppo ha ricevuto un trapianto di cellule staminali in un "regime non mieloablativo", il che significa che hanno ricevuto anche una dose di chemioterapia più bassa e più tollerabile.
Il principale risultato monitorato dai ricercatori è stata la progressione della malattia. Hanno anche esaminato la disabilità neurologica dei partecipanti, la loro qualità di vita, il tempo alla ricaduta e le prove dell'attività della malattia.
Nel complesso, il trapianto di cellule staminali "è stato più efficace della terapia modificante la malattia per i pazienti con SM recidivante-remittente", riferiscono i ricercatori. La terapia con cellule staminali ha determinato "un tempo prolungato alla progressione della malattia".
La terapia ha anche migliorato altri risultati, tra cui il funzionamento quotidiano dei partecipanti, la qualità della vita e il funzionamento neurologico.
Tuttavia, "sono necessarie ulteriori ricerche per replicare questi risultati e per valutare i risultati a lungo termine e la sicurezza", avvertono i ricercatori.
"Per quanto ne sappiamo", scrivono, "questo è il primo studio randomizzato di [trapianto di cellule staminali] in pazienti con SM recidivante-remittente".
